以临床需求为导向的创新药物发展建议和思考
收稿日期: 2025-07-25
修回日期: 2025-11-27
录用日期: 2025-12-01
网络出版日期: 2025-12-17
基金资助
国家自然科学基金（L2324220）
Suggestions and Reflections on the Development of Innovative Drugs Oriented by Clinical Needs
Received date: 2025-07-25
Revised date: 2025-11-27
Accepted date: 2025-12-01
Online published: 2025-12-17
钟武
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以临床需求为导向的创新药物发展建议和思考
In recent years， China has introduced a series of policies covering drug review and approval， medical insurance payment， and intellectual property protection， which have promoted the rapid development of innovative drugs in the country. With a growing number of innovative drugs entering the market， the development of innovative drugs in China is also facing a series of challenges， such as the severe homogenization of drug targets， the uneven distribution of clinical trial resources， the relatively low recognition in the international market， and the insufficient transformation of the clinical value， commercial value， and social value of innovative drugs undermining the innovation enthusiasm of enterprises. By analyzing the current development status， facing challenges， and R&D practices of innovative drugs in China， this study proposes that the development of innovative drugs in China should be guided by clinical needs. Specifically， it is necessary to optimize the R&D strategy for innovative drugs， strengthen international cooperation and exchanges， and obtain highly recognized trial results through global clinical trial protocols. Meanwhile， efforts should be made to enhance the intensity of comprehensive clinical evaluation， pay attention to the performance of innovative drugs in the "real-world" setting， focus on improving the commercial value of innovative drugs， and develop innovative drugs with high clinical value.
［1］ 孔令辉，戈乾玮，邵黎明.聚焦开放、合作与质量，提升创新药物的价值［J］.药学进展， 2023，47（3）：235-240.
［2］ 李利.以深化监管改革促进医药产业高质量发展［J］.中国医药导刊，2025，27（3）：217-219.
［3］ 国家药品监督管理局药品审评中心. 2024年度药品审评报告［EB/OL］.（2025-03-18）［2025-07-25］.https：//www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/54538 c67b7e764fc51666567fc620241.
［4］ 国家药品监督管理局.2023年度药品审评报告［EB/OL］.（2024-02-04）.［2025-07-25］.https：//www.nmpa.gov.cn/xxgk/fgwj/gzwj/gzwjyp/20240204 154334141.html.
［5］ 国家药品监督管理局.2022年度药品审评报告［EB/OL］.（2023-09-06）.［2025-07-25］.https：//www.nmpa.gov.cn/xxgk/fgwj/gzwj/gzwjyp/20230906 163722146.html.
［6］ 国家药品监督管理局.2021年度药品审评报告［EB/OL］.（2022-06-01）.［2025-07-25］.https：//www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/xxgk/fgwj/gzwj/gzwjyp/20220601110541120.html.
［7］ 国家药品监督管理局.2020年度药品审评报告［EB/OL］.（2021-06-21）［2025-07-25］.https：//www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/xxgk/fgwj/gzwj/gzwjyp/20210621142436183.html.
［8］ 国家药品监督管理局.2019年度药品审评报告［EB/OL］.（2020-07-30）［2025-07-25］.https：//www.nmpa.gov.cn/xxgk/fgwj/gzwj/gzwjyp/20200731 114330106.html.
［9］ 国家药品监督管理局.2018年度药品审评报告［EB/OL］.（2019-07-01）［2025-07-25］.https：//www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/xxgk/fgwj/gzwj/gzwjyp/20190701175801236.html.
［10］ 原国家食品药品监督管理总局.2017年度药品审评报告［EB/OL］.（2018-03-22）［2025-07-25］.https：//www.nmpa.gov.cn/directory/web/nmpa/xxgk/fgwj/gzwj/gzwjyp/20180322103801253.html.
［11］ 张东，任峰，牛寒冬，等，2018-2023年中美创新药审批趋势及创新性分析［J］.中国新药杂志，2025，34（13）：1373-1383.
［12］ 唐辉，汤立达.2021年度中美注册新药的结构分析［J］.中国医药导刊，2023，25（6），559-564.
［13］ 马曾庆，赵欣，林玉，等.我国Ⅰ期药物临床试验注册现状分析［J］.中国药业，2025，34（6）：6-10.
［14］ 陈夏燕，李会娟.我国药物临床试验机构监督检查现状分析［J］.中国食品药品监管，2025，（3）：82-91.
［15］ 百济神州有限公司.百济神州公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务进展［EB/OL］.（2025-02-27）［2025-07-25］.https：//www.beigene.com.cn/pressreleases.
［16］ Brown JR， Li J， Eichhorst BF， et al. Acquired mutations in patients with relapsed/refractory CLL who progressed in the ALPINE study［J］. Blood Adv， 2025， 9（8）： 1918-1926.
［17］ Hillmen P， Brown JR， Eichhorst BF， et al. ALPINE： zanubrutinib versus ibrutinib in relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma［J］. Future Oncol， 2020， 16（10）： 517-523.
［18］ Zhou K， Wang T， Pan L， et al. Improved efficacy and safety of zanubrutinib versus ibrutinib in patients with relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia （R/R CLL） in China： a subgroup of ALPINE［J］. Ann Hematol， 2024， 103（10）： 4183-4191.
［19］ Brown JR， Eichhorst B， Lamannan N， et al. Sustained benefit of zanubrutinib vs ibrutinib in patients with R/R CLL/SLL： final comparative analysis of ALPINE［J］. Blood， 2024， 144（26）： 2706-2717.
［20］ Shadman M， Munir T， Robak T， et al. Zanubrutinib versus bendamustine and rituximab in patients with treatment-naïve chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma： median 5-year follow-up of SEQUOIA［J］.J Clin Oncol， 2025， 43（7）： 780-787.
［21］ Tam CS， Brown JR， Kahl BS， et al. Zanubrutinib versus bendamustine and rituximab in untreated chronic lymphocytic leukaemia and small lymphocytic lymphoma （SEQUOIA）： a randomised， controlled， phase 3 trial［J］.Lancet Oncol， 2022， 23（8）： 1031-1043.
［22］ Tam CS， Opat PS， D'Sa S， et al. Biomarker analysis of the ASPEN study comparing zanubrutinib with ibrutinib for patients with Waldenström macroglobulinemia ［J］. Blood Adv， 2024， 8（7）： 1639-1650.
［23］ Tedeschi A， Tam CS， Owen RG， et al. Health-related quality of life in patients with Waldenström macroglobulinemia： results from the ASPEN trial［J］.Future Oncol， 2024， 20（25）： 1789-1798.
［24］ Heyman BM， Opat SS， Wahlin BE， et al. Peripheral neuropathy in the phase 3 ASPEN study of Bruton tyrosine kinase inhibitors for Waldenström macroglobulinemia［J］.Blood Adv， 2025， 9（4）： 722-728.
［25］ Dimopoulos MA， Opat S， D'Sa S， et al. Zanubrutinib versus ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia： final analysis from the randomized phase Ⅲ ASPEN study［J］.J Clin Oncol， 2023， 41（33）： 5099-5106.
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