全球药品监管机构药品AI应用监管法规框架

摘要/Abstract

摘要：

随着人工智能（AI）技术的发展，AI赋能制药行业已成为全球药品监管机构关注的焦点。AI技术在药物发现、非临床研究、临床试验以及上市后监管等多个环节已展现出潜力，同时也带来前所未有的监管挑战。目前，AI技术已广泛应用于药品生命周期管理及药品监管过程，广泛涉及药品安全性、有效性和质量可控性。AI的创新应用和适度监管是确保公众健康和药品质量的关键。本研究在梳理AI技术发展历程的基础上，主要基于我国国家药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、国际人用药品注册技术协调会（ICH）、世界卫生组织（WHO）、国际药品检查合作计划（PIC/S）等关于药品监管相关文件，以及如欧盟《人工智能法案》、我国《生成式人工智能服务管理暂行办法》等有关文件，结合药品监管实际以及法律法规相关要求，充分考量政策法规、规章制度、指南共识等层面，系统性综述全球主要药品监管机构对药品生命周期中AI应用的监管框架与做法，包括基于风险的分类与分级、基于设计的监管策略、AI输出内容的标识、适用于AI的验证流程、持续性监管以及确立人类监督责任制，旨在为我国产业发展和药品监管提供理论借鉴。

关键词: , 药品监管；药品生命周期；人工智能；机器学习；大语言模型

Abstract:

With the development of artificial intelligence （AI） technology， AI application in pharmaceutical industry has become the focus of global drug regulatory agencies. AI technology has demonstrated its potential in drug discovery， laboratory researches， clinical trials， and post-market surveillance， while also creating regulatory challenges. At present， AI technology has been widely used in drug life cycle management and drug regulatory processes， covering drug safety， efficacy， and quality controllability.The innovative application and appropriate regulation of AI is key to ensure public health and the quality of medicines. On the basis of sorting out the development history of AI technology， it is mainly based on relevant regulatory documents of National Medical Products Administration （NMPA） in China ， the United States Food and Drug Administration （FDA）， the European Medicines Agency （EMA）， the International Council for Harmonization of Technical Requirements for pharmaceuticals for Human Use （ICH）， the World Health Organization （WHO）， The Pharmaceutical Inspection Co-operation Scheme （PIC/S） and other relevant documents on drug supervision， as well as relevant documents such as the European Union's Artificial Intelligence Act， Interim Measures for the Administration of Generative AI Services in China， etc， and combined with the actual situation of drug supervision and the relevant requirements of laws and regulations， and fully considering relevant policies， regulations， rules and regulations， guidelines， consensus， this study systematically reviews the regulatory framework and practices of AI application in the drug life cycle of major drug regulatory agencies around the world，including risk-based classification and grading， design-based regulatory strategies， identification of AI output content， verification processes applicable to AI， continuous supervision， and the establishment of human supervision accountability， to provide theoretical reference for industrial development and drug regulation in China.

Key words: , Drug regulation； Drug life cycle； Artificial intelligence； Machine learning； Large language models

中图分类号:

骆实, 曹凤朝, 韩亮.

全球药品监管机构药品AI应用监管法规框架 [J]. 中国医药导刊, 2025, 27(2): 109-116.

LUO Shi, CAO Fengchao, HAN Liang.

Regulatory Frameworks for Pharmaceutical AI Applications from Global Drug Regulatory Agencies [J]. CHINESE JOURNAL OF MEDICINAL GUIDE, 2025, 27(2): 109-116.

参考文献

［1］ Fu L， Jia G， Liu Z， et al. The applications and advances of artificial intelligence in drug regulation： a global perspective［J］.Acta Pharmaceutica Sinica B， 2025， 15（1）：1-14.

［2］ EU. Artificial Intelligence Act［EB/OL］.（2024-07-12）［2024-12-20］.http：//data.europa.eu/eli/reg/2024/1689/oj.

［3］国家互联网信息办公室，中华人民共和国国家发展和改革委员会，中华人民共和国教育部，等.生成式人工智能服务管理暂行办法（令第15号）［EB/OL］.（2023-07-10）［2025-01-20］.https：//www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202307/content_6891752.htm.

［4］ Marcu SB， Tăbîrcă S， Tangney M， et al. An overview of Alphafold's breakthrough［J］.Front Artif Intell， 2022， 5： 875587.

［5］ The White House. Executive Order on the Safe， Secure， and Trustworthy Development and Use of Artificial Intelligence 2023-24283 （88 FR 75191）［EB/OL］.（2023-10-23）［2025-01-20］.https：//www.federalregister.gov/documents/2023/11/01/2023-24283/safe-secure-and-trustworthy-development-and-use-of-artificial-intelligence.

［6］ WHO. Regulatory considerations on artificial intelligence for health［EB/OL］.（2023-10-19）［2025-01-20］.https：//www.who.int/publications/i/item/9789240078871.

［7］ FDA. Artificial Intelligence & Medical Products： How CBER， CDER， CDRH， and OCP are Working Together［EB/OL］.（2025-01-14）［2025-01-20］.https：//www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/artificial-intelligence-and-machine-learning-aiml-biological-and-other-products-regulated-cber.

［8］ FDA.CDER Emerging Drug Safety Technology Program （EDSTP）［EB/OL］.（2024-06-10）［2025-01-20］.https：//www.fda.gov/drugs/cder-emerging-drug-safety-technology-program-edstp/emerging-drug-safety-technology-meeting-edstm-program.

［9］ FDA. Using Artificial Intelligence and Machine Learning in the Development of Drug and Biological Products［EB/OL］.（2023）［2025-01-20］.https：//www.fda.gov/media/167973/download.

［10］ EMA. Reflection paper on the use of Artificial Intelligence （AI） in the medicinal product lifecycle［EB/OL］.（2024-09-24）［2025-01-20］.https：//www.ema.europa.eu/system/files/documents/scientific-guideline/reflection-paper-use-artificial-intelligence-ai-medicinal-product-lifecycle-en.pdf.

［11］ EMA. Multi-annual AI workplan 2023-2028［EB/OL］.（2023-12-18）［2025-01-20］.https：//www.ema.europa.eu/en/news/artificial-intelligence-workplan-guide-use-ai-medicines-regulation.

［12］ PIC/S. PIC/S 2023-2027 Strategic Plan［EB/OL］.（2022-09-28）［2025-01-20］.https：//picscheme.org/docview/4768.

［13］识林. FDA鼓励采用人工智能工具减少质量缺陷，总结关于AI讨论文件的外部反馈［EB/OL］.（2023-09-28）［2025-01-20］.https：//mp.weixin.qq.com/s/JIFb4YwA0rQE6gPsMybS1Q.

［14］国家药品监督管理局. 药品监管人工智能典型应用场景清单［EB/OL］.（2024-06-13）［2025-01-20］.https：//www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202406/content_6958094.htm.

［15］ EMA. Guiding principles on the use of large language models in regulatory science and for medicines regulatory activities［EB/OL］.（2024-08-29）［2025-01-20］.https：//www.ema.europa.eu/en/documents/other/guiding-principles-use-large-language-models-regulatory-science-medicines-regulatory-activities_en.pdf.

［16］ Warraich HJ， Tazbaz T， Califf RM. FDA perspective on the regulation of artificial intelligence in health care and biomedicine［J］.JAMA，2025，333（3）：241-247.

[1]	李武超, 颜若曦. 药品生产现场检查能力评估标准探讨 [J]. 中国医药导刊, 2025, 27(2): 117-122.
[2]	马小静, 郭蓉艳, 郭志祥. 淋巴细胞抗原6家族成员介导肿瘤发生发展的研究进展 [J]. 中国医药导刊, 2025, 27(2): 151-156.
[3]	孔维迈, 郭丹丹, 王巍. 浅谈远程智能临床试验的应用价值 [J]. 中国医药导刊, 2025, 27(2): 207-211.
[4]	陈锋, 吴欣然. 药品监管领域大语言模型（LLM）一体化建设策略研究 [J]. 中国医药导刊, 2025, 27(1): 1-6.
[5]	彭玉帅, 郭文娣, 孙长迎, 陈华, 尹利辉. 布比卡因多囊脂质体的包封率及粒径测定研究 [J]. 中国医药导刊, 2025, 27(1): 41-46.
[6]	尹思源, 高鸿祥, 张建华, 朱宇清. 2型糖尿病肾病患者肾功能、Hcy、Cys-C水平变化及临床意义 [J]. 中国医药导刊, 2025, 27(1): 82-86.
[7]	赵宝龙, 华坚, 张长风. 基于CRISPR的细胞产品的临床应用及监管挑战 [J]. 中国医药导刊, 2025, 27(1): 101-108.
[8]	王旭. 脑胶质瘤患者围术期血清HMGB1、MMP-9水平变化及其与术后颅内感染的关系探究 [J]. 中国医药导刊, 2024, 26(9): 863-867.
[9]	吴倩倩, 龚桂姿a, 李春梅, 滕慧, 蒯颖, 苏湘, 龙年b. 数字疗法在慢性阻塞性肺疾病患者自我管理中的研究进展 [J]. 中国医药导刊, 2024, 26(9): 868-873.
[10]	赵乔琳, 韩暄, 顾任钧. 中药黄芪在皮肤病治疗中的应用 [J]. 中国医药导刊, 2024, 26(9): 874-882.
[11]	熊伟, 程凌, 李文文, 叶晓波, 韦玲芝. 基于R软件的某中医院治疗骨折延迟愈合中药方剂数据挖掘 [J]. 中国医药导刊, 2024, 26(9): 909-916.
[12]	晋从巧, 钱琛玥, 龚赟, 刘华东. 青年急性心肌梗死发病非传统危险因素的研究 [J]. 中国医药导刊, 2024, 26(8): 764-773.
[13]	肖连立, 徐晓娟, 李德宝, 侯瑾, 张平, 刘福龙. 山东省已上市生物制品备案变更的典型问题和风险分析 [J]. 中国医药导刊, 2024, 26(8): 785-789.
[14]	姜歆蕾, 宋戎. 结核丸辅助常规四联抗结核治疗继发肺结核的疗效观察 [J]. 中国医药导刊, 2024, 26(8): 804-807.
[15]	刘珊, 汤智敏, 龙沁, 李莎莎, 刘鹏, 罗长青. 2型糖尿病合并肥胖患者经格列美脲治疗并发MACE的影响因素分析 [J]. 中国医药导刊, 2024, 26(8): 814-819.

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