基因治疗

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1. 专栏导语：基因治疗的创新发展任重道远

吴小兵

中国医药导刊 2023, 25 (1): 7-8.

摘要（94）

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2. 基因治疗：过去、现在和未来

刘国庆, 徐一童, 冼勋德

中国医药导刊 2023, 25 (1): 9-12.

摘要（349）

基因治疗最初的概念是将包含正常基因的DNA序列通过载体导入细胞内以矫正由于该基因缺陷所导致的疾病。由于这个概念非常直观且易于接受，而临床上众多基因缺陷导致的遗传性疾病基本无药可治，因此基因治疗产生伊始便受到了高度关注。随着20世纪七八十年代以来基因工程技术的长足发展，基因治疗从实验室研究进入了临床探索，并于1990年完成了第一个基因治疗的临床试验，进入了一个高速发展期。10年后由于美国的一项基因治疗临床试验发生了患者的意外死亡，全球的基因治疗研究明显放缓。基因治疗的重新兴起以美国食品药品管理局（FDA）批准的治疗Leber 先天性黑朦的Luxturna（2017）和用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的Zolgensma（2019）上市为标志，疗效确切、价格昂贵的基因药物终于成为临床医生手中能够为以往束手无策的患者解除病痛的有力武器。而除了基因替代性基因补充疗法，针对临床不同需求的基因编辑性基因矫正疗法、基于反义寡核苷酸和小干扰RNA的基因抑制疗法、基于基因开关的基因调控疗法等多种基因治疗方法均在综合研发中。为促进我国基因治疗的发展，本研究概述了基因治疗的发展过程和近年来的发展现状，并展望了基因治疗未来的发展。

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3. 细胞与基因治疗行业发展的国内外差异—基于投融资并购及临床项目视角

董文政

中国医药导刊 2023, 25 (1): 13-20.

摘要（251）

目的：旨在探讨国内外细胞与基因治疗行业发展的特征、状态、模式及发展趋势方面的差异，探讨国内细胞与基因治疗行业发展过程中存在的不足以及未来需要着力解决的问题和相关对策。方法：按照融资（含并购、合作）-投资-临床项目的转化逻辑，选取2018—2022年各年度行业投融资并购纵向数据及目前临床项目的进展时点数据作为样本数据，进行细胞与基因治疗行业趋势分析和结构分析。结果和结论：国内外细胞与基因治疗行业发展在规模、增长方式及其结构、行业成熟度、市场逻辑、技术应用领域、治疗方式及其技术特点、临床适应证等方面差异显著。以美国为代表的国外细胞与基因治疗的商业成熟度已经达到较高水平，行业正处于快速成长期；其投融资并购集中体现为以先进基因治疗创新技术为驱动的商业逻辑，大量的罕见病基因治疗管线研发构成了细胞与基因治疗行业的金字塔底座；在临床项目中，以AAV为主的病毒载体体内基因治疗占据较高的比重。与之相较，国内细胞与基因治疗的商业成熟度较低，整体上处于成长的早期阶段，总体规模尚小，但发展速度很快；投融资并购集中体现为宽基市场应用和追求热点的市场导向逻辑，浮躁性、盲目性和跟随性比较突出；重产能、轻研发，上下游投融资配置不佳；在临床项目中，适应证分布不合理，针对恶性肿瘤的体外细胞基因治疗占绝对份额，且原创技术较低。但是，在层出不穷、大量的未被满足的临床需求面前，我国细胞与基因治疗后续将有巨大的发展空间，只要政策合理、引导得力，以先进基因治疗技术创新为特征的中国式细胞与基因治疗行业有可能再次加速中国制造业的崛起。

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4. 环状RNA：从生物发生到医学治疗

蒋凯, 周蓉, 曾晶, 高璐

中国医药导刊 2023, 25 (1): 21-27.

摘要（168）

环状RNA（CircRNAs）是一类单链共价闭环RNA，在真核细胞中由反向剪接形成。CircRNAs作为microRNA海绵，蛋白海绵，转录和翻译调节因子，在各种疾病相关的信号传导通路中发挥着重要作用。类似于mRNA和siRNA，CircRNAs作为现代医学新疗法的潜力已经被广泛探索。最近，尤其是在应对新冠肺炎疫情，mRNA疫苗的安全性和预防严重症状的有效性已被证实。但是，mRNA相对短的半衰期限制了其在更广泛的治疗领域当中的应用。相对而言，CircRNAs缺乏外切核酸酶介导的降解所需的游离端，因而显示出更强的体内持久性。此外，溴化氰化学法、RNA或者DNA连接酶法、以及自剪切内含子的核酶法，都可能被优化成为高度有效的体外环化方法。CircRNAs因其生物功能的重要性和技术可行性，正在成为一种极具潜力的治疗方法。本研究将系统阐述CircRNAs生物发生、生物学功能、体外环化及潜在的应用，以期为进一步研究CircRNAs提供借鉴。

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